En application de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021, les dispositifs d'ATU / post-ATU et de RTU sont refondus en deux systèmes d'accès précoce et accès compassionnel à compter du 1er juillet 2021 :

- Les autorisations d’accès compassionnel (AAC) qui sont délivrées par l’ANSM, sur demande d’un médecin ou d’une institution sanitaire pour un patient nommément désigné. Elles concernent des médicaments non destinés à être commercialisés pour l’indication concernée, ne faisant l’objet ni de développement en cours ni d’une demande d’AMM. Elles sont d’une durée d’1 an renouvelable.

- Les autorisations d’accès précoce (AAP) sont délivrées par la HAS, sur demande d’un laboratoire. Dans ce dernier cas, le médicament peut être prescrit à un groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d'utilisation thérapeutique (PUT) et de recueil des données (RD).

 CBNPC

DCILaboratoireStatutIndication
Mobocertinib Takeda AAC

CBNPC avancé/métastatique
Mutation EGFR/Insertion exon 20
2ème ligne après platine

Poziotinib

Spectrum

Ph.
AAC

CBNPC avancé/métastatique
Mutation EGFR/Insertion exon 20 2ème ligne

Pralsetinib

Blueprint
medecine

AAP

CBNPC avancé/métastatique
Fusion positive RET
2ème ligne après platine

Selpercatinib

buvable

 Lilly AAC   CBNPC avancé/métastatique

Fusion positive RET
2ème ligne après platine

Capmatinib  Novartis  AAP (20/09/21)  CBNPC avancé/métastatique Exon 14 c-MET

2ème ligne

Tepotinib  Merck AAC CBNPC avancé/métastatique Exon 14 c-MET

2ème ligne ou 1ère si non éligible à une chimiothérapie

Osimertinib  Astra Zeneca  AAP  CBNPC adjuvant après résection tumorale complète et chimiothérapie adjuvante si indiquée, avec mutations activatrices EGFR par délétion de l’exon 19 ou substitution de l’exon 21 (L858R) et présentant un score ECOG 0 ou 1
Crizotinib  Pfizer  CPC  CBNPC avancé/métastatique mutation Exon 14 c-MET, 2ème ligne après platine.
Sotorasib Amgen AAP CBNPC avancé/métastatique mutation KRAS G12C 2ème ligne
Amivantamab Janssen AAP CBNPC métastatique mutation EGFR exon 20 , 2ème ligne après platine
Durvalumab Astra Zeneca CPC CBNPC localement avance non opérable et dont la maladie n’a pas progressé après une chimioradiothérapie à base de platine, en cas d’expression tumorale de pd-l1 < 1% ou dans le cas où ce statut est recherché mais le résultat de ce marqueur n’est pas exploitable

 

CBPC

DCILaboratoireStatut            Indication 
Lurbinectedin PharmaMar AAC CBPC, 2ème ligne après platine, PS 0 à 2, sans métastases cérébrales actives

 

 

Mésothéliome pleural malin

DCILaboratoireStatut Indication

Nivolumab

Ipilumumab
BMS AAP OPDIVO est indiqué en association à YERVOY, en première ligne, dans le traitement des patients adultes atteints d’un mésothéliome pleural malin non résécable (disponible depuis le 01/04/2021) 

 Par A. Dory, A. Dubois 

Liens vers le référentiel des autorisations d’accès compassionnel (AAC) (ex ATU nominatives de l’ANSM) 

Lien vers le référentiel des autorisations d’accès précoce (AAP) (ex ATU de cohorte de l’ANSM)

Lien vers le référentiel des CPC (Cadre de Prescription Compasionnelle) de l’ANSM (ex RTU)