Les autorisations d’accès compassionnel (AAC) ou précoce (AAP) en oncologie thoracique - mai 2023

Les dispositifs d'ATU / post-ATU et de RTU ont été refondu en deux systèmes d'accès précoce et accès compassionnel depuis le 1er juillet 2021 :

- Les autorisations d’accès compassionnel (AAC) qui sont délivrées par l’ANSM, sur demande d’un médecin ou d’une institution sanitaire pour un patient nommément désigné. Elles concernent des médicaments non destinés à être commercialisés pour l’indication concernée, ne faisant l’objet ni de développement en cours ni d’une demande d’AMM. Elles sont d’une durée d’1 an renouvelable.

- Les autorisations d’accès précoce (AAP) sont délivrées par la HAS, sur demande d’un laboratoire. Dans ce dernier cas, le médicament peut être prescrit à un groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d'utilisation thérapeutiqueet de recueil des données .

 CBNPC

DCILaboratoireStatutIndication
Mobocertinib Takeda AAC

CBNPC avancé/métastatique
Mutation EGFR/Insertion exon 20
2ème ligne après platine uniquement pour les patients en cours. Pas de nouveaux patients, sauf si contre- indication à une autre thérapie ciblant la mutation exon 20
Poziotinib

Spectrum

Ph.		 AAC

CBNPC avancé/métastatique
Mutation EGFR/Insertion exon 20 2ème ligne
Crizotinib  Pfizer  CPC  CBNPC avancé/métastatique mutation Exon 14 c-MET, 2ème ligne après platine.
Sotorasib Amgen AAP CBNPC avancé/métastatique mutation KRAS G12C 2ème ligne
Amivantamab Janssen AAP CBNPC métastatique mutation EGFR exon 20 , 2ème ligne après platine
Durvalumab Astra Zeneca CPC CBNPC localement avancé non opérable et dont la maladie n’a pas progressé après une chimioradiothérapie à base de platine, en cas d’expression tumorale de pd-l1 < 1% ou dans le cas où ce statut est recherché mais le résultat de ce marqueur n’est pas exploitable

Repotrectinib
Turning Point Therapeutics Inc AAC TKI ciblant ALK, ROS1, NTRK1/2/3 (absence de critère d’octroi, justifier la demande)

 

CBPC

DCILaboratoireStatut            Indication 
Lurbinectedin PharmaMar AAC CBPC, 2ème ligne après platine, PS 0 à 2, sans métastases cérébrales actives

 

 

Mésothéliome pleural malin

DCILaboratoireStatut Indication

Nivolumab
+/-
Ipilimumab

 BMS CPC MPM en 2ème ligne après cisplatine + pemetrexed

 Par A. Dory

Liens vers le référentiel des autorisations d’accès compassionnel (AAC) (ex ATU nominatives de l’ANSM) 

Lien vers le référentiel des autorisations d’accès précoce (AAP) (ex ATU de cohorte de l’ANSM)

Lien vers le référentiel des CPC (Cadre de Prescription Compasionnelle) de l’ANSM (ex RTU)