Les dispositifs d'ATU / post-ATU et de RTU ont été refondu en deux systèmes d'accès précoce et accès compassionnel depuis le 1er juillet 2021 :
- Les autorisations d’accès compassionnel (AAC) qui sont délivrées par l’ANSM, sur demande d’un médecin ou d’une institution sanitaire pour un patient nommément désigné. Elles concernent des médicaments non destinés à être commercialisés pour l’indication concernée, ne faisant l’objet ni de développement en cours ni d’une demande d’AMM. Elles sont d’une durée d’1 an renouvelable.
- Les autorisations d’accès précoce (AAP) sont délivrées par la HAS, sur demande d’un laboratoire. Dans ce dernier cas, le médicament peut être prescrit à un groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d'utilisation thérapeutiqueet de recueil des données .
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CBNPC | ||||
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| DCI | Laboratoire | Statut | Indication | |
| Mobocertinib | Takeda | AAC |
CBNPC avancé/métastatique |
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| Crizotinib | Pfizer | CPC | CBNPC avancé/métastatique mutation Exon 14 c-MET, 2ème ligne après platine. | |
| Durvalumab | Astra Zeneca | CPC | CBNPC localement avancé non opérable et dont la maladie n’a pas progressé après une chimioradiothérapie à base de platine, en cas d’expression tumorale de pd-l1 < 1% ou dans le cas où ce statut est recherché mais le résultat de ce marqueur n’est pas exploitable | |
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Turning Point Therapeutics Inc | AAC |
CBNPC avancé ou métastatique mutation ROS1 après crizotinib |
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| Nivolumab | BMS | AAP |
En association à une chimiothérapie à base de sels de platine dans le traitement néoadjuvant des patients adultes, atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules résécable à haut risque de récidive, dont les tumeurs expriment PD-L1 au seuil ≥ 1 % et dont les tumeurs ne présentent pas de mutation sensibilisante de l’EGFR connue, ni de translocation ALK connue |
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| Adagrasib | Astra Zeneca | AAC |
CBNPC avancé mutation KRAS G12C après docétaxel |
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CBPC | |||
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| DCI | Laboratoire | Statut | Indication |
| Lurbinectedin | PharmaMar | AAC | CBPC, 2ème ligne après platine, PS 0 à 2, sans métastases cérébrales actives |
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Mésothéliome pleural malin | |||
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| DCI | Laboratoire | Statut | Indication |
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Nivolumab |
BMS | CPC | MPM en 2ème ligne après cisplatine + pemetrexed |
Par A. Dory
Lien vers le référentiel des autorisations d’accès précoce (AAP) (ex ATU de cohorte de l’ANSM)
Lien vers le référentiel des CPC (Cadre de Prescription Compasionnelle) de l’ANSM (ex RTU)